Nowe możliwości terapii w chorobach neurodegeneracyjnych: nadzieja dla pacjentów z chorobą Huntingtona

Choroba Huntingtona to jedno z najpoważniejszych schorzeń neurodegeneracyjnych, które stopniowo niszczy komórki nerwowe w mózgu. Prowadzi do zaburzeń ruchowych, trudności w mówieniu, połykania oraz problemów z pamięcią i koncentracją. Dla osób dotkniętych tą chorobą i ich rodzin to niezwykle trudny czas, ponieważ obecne terapie są ograniczone do łagodzenia objawów. Nowe badania naukowe dają jednak nadzieję na skuteczniejsze podejście do walki z tą chorobą.

Jak rozwija się choroba Huntingtona?

Choroba Huntingtona jest dziedziczna – jest wynikiem mutacji genetycznej, która sprawia, że białka w mózgu zaczynają się źle fałdować, co prowadzi do tworzenia się toksycznych skupisk. Te agregaty białek zakłócają funkcjonowanie komórek nerwowych, prowadząc do ich uszkodzenia i śmierci. W miarę postępu choroby pacjenci stopniowo tracą zdolności motoryczne i poznawcze, co znacząco wpływa na ich codzienne życie.

Nowatorska terapia polimerowa

Naukowcy z Uniwersytetów Northwestern i Case Western Reserve pracują nad nową terapią, która może zapobiec tworzeniu się toksycznych agregatów białek. Opracowali oni specjalne polimery „szczotkowe” – struktury, które mogą działać jak tarcza, zapobiegając wiązaniu się białek ze sobą. Te polimery działają podobnie do gałęzi pokrywających główny szkielet, co pozwala na ochronę przed degradacją i łatwiejsze przenikanie przez barierę krew-mózg.

W badaniach na myszach z chorobą Huntingtona nowa terapia okazała się skuteczna w poprawie stanu zdrowia komórek mózgowych, co zaobserwowano poprzez spowolnienie postępu objawów. Myszy leczone nową metodą były bardziej aktywne i zachowywały się bliżej normalnych zwierząt, co daje nadzieję na podobne efekty u ludzi.

Co może oznaczać ta terapia dla pacjentów?

Choć badania nad nową terapią są jeszcze na wczesnym etapie, w przyszłości może ona przynieść ulgę pacjentom z chorobą Huntingtona. Dzięki cotygodniowym iniekcjom terapii polimerowej możliwe będzie spowolnienie rozwoju choroby, a być może nawet częściowa poprawa stanu zdrowia. Ponieważ terapia ta wydaje się dobrze tolerowana i nietoksyczna, istnieje szansa, że w przyszłości będzie dostępna jako bezpieczna opcja terapeutyczna.

Co dalej?

Zespół naukowców planuje kontynuować badania nad terapią polimerową, aby dostosować ją do leczenia innych chorób neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Parkinsona czy stwardnienie zanikowe boczne (ALS). To oznacza, że terapia, która teraz jest testowana pod kątem choroby Huntingtona, może w przyszłości pomóc również innym pacjentom z chorobami neurodegeneracyjnymi.

Chociaż jeszcze wiele kroków dzieli nas od wprowadzenia tej terapii na rynek, nowe badania otwierają drzwi do bardziej skutecznych metod leczenia chorób neurodegeneracyjnych. Jest to ogromny postęp, który daje nadzieję na poprawę jakości życia pacjentów i ich rodzin.

Więcej w tym temacie przeczytasz w naszym medycznym portalu: Nowa terapia choroby Huntingtona zapobiega agregacji białek

Science Advances
DOI: 10.1126/sciadv.ado8307